Luty 28, 2017 admin 0Comment

W najbliższych dniach w Klinice Neurologii i Epileptologii w Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” rozpocznie się leczenie rdzeniowego zaniku mięśni typu I lekiem, który jest jeszcze niedostępny w Europie. Dzięki specjalnej decyzji Ministerstwa Zdrowia, zezwalającej na dopuszczenie go w drodze wyjątku do stosowania w Polsce, będzie możliwość rozpoczęcia terapii u dzieci przed oficjalnym zarejestrowaniem. Obecnie trwają prace nad sprowadzeniem leku do Polski.

Jest to pierwsza możliwość terapii dla polskich dzieci chorych na SMA.

Centrum Zdrowia Dziecka razem z Ministerstwem Zdrowia i Fundacją SMA w ostatnim czasie pracowało nad szczegółami programu i ogólnymi kryteriami włączenia leku nusinersen.

Jak ogłoszono we wspólnym komunikacie:

„(…) Kryteria, które ustalono, obejmują przede wszystkim pewne rozpoznanie SMA typu 1, z potwierdzeniem genetycznym oraz stwierdzeniem co najmniej dwóch kopii genu SMN2. Ponadto leczenie chcemy rozpocząć w pierwszej kolejności u niemowląt wydolnych oddechowo. Planujemy objąć leczeniem także dzieci starsze, również te korzystające ze wsparcia oddechowego, ale w pierwszej kolejności te z mniej zaawansowaną postacią choroby, co będziemy oceniać w kilku skalach neurologicznych. Zgodnie z warunkami programu EAP nie będziemy rozpoczynać obecnie leczenia u dzieci, które wcześniej nusinersen otrzymywały lub uczestniczą w badaniach klinicznych w związku z SMA, a także u tych, u których istnieją przeciwwskazania do punkcji lędźwiowej lub inne poważne stany chorobowe mogące wpłynąć istotnie niekorzystnie na leczenie nusinersenem. Ponadto, naszym celem jest w pierwszej kolejności objęcie terapią dzieci, które nie mają szans na podjęcie leczenia SMA w inny sposób. Leczenie rozpoczynamy od grupy dziesięciorga dzieci. Obecnie dla tylu pacjentów otrzymaliśmy zgodę na sprowadzenie leku w ramach programu wczesnego dostępu. Zdajemy sobie wszyscy sprawę, że nie jest to liczba wystarczająca, jednak traktujemy ją jako początek nowych możliwości leczenia SMA. Mamy nadzieję, że uda się nam stopniowo rozszerzać możliwości leczenia dla coraz większej grupy pacjentów, u których terapia ta może się okazać pomocna”.

źródło: www.fsma.pl

Dodaj komentarz

Twój adres email nie zostanie opublikowany. Pola, których wypełnienie jest wymagane, są oznaczone symbolem *